Thérapie génique : succès contre la bêta-thalassémie
Actualité
Thaïlande
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Biologie : médecine, santé, pharmacie, biotechnologie
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Médecine individualisée
27 avril 2018
La bêta-thalassémie est un type d’anémie et les patients qui en sont atteints doivent subir régulièrement des transfusions sanguines. Les résultats positifs d’un essai international effectué en France, en Thaïlande, aux USA et en Australie, viennent d’être publiés dans le New England Journal of Medicine daté du 19 avril 2018. Le traitement par thérapie génique offre une « réparation permanente » de leur dysfonctionnement génétique et évite ainsi la lourdeur de transfusions sanguines.
L’article est signé par 47 auteurs dont les Français Philippe Leboulch, inventeur du vecteur de cette thérapie génique (Commissariat à l’énergie atomique et aux énergies alternatives, CEA), et Marina Cavazzana (Institut Imagine, Inserm, hôpital Necker, AP-HP) qui est l’instigateur principal du volet hexagonal de l’essai, portant sur quatre patients.
Maladie génétique parmi les plus fréquentes, la bêta-thalassémie touche près de 300 000 personnes dans le monde, avec 60 000 nouveaux cas chaque année. Elle atteint surtout les individus originaires d’Afrique, d’Asie, du Moyen-Orient ou du pourtour méditerranéen.
La bêta-thalassémie est due à une mutation sur le gène de la bêta-globine (plus de 200 ont été décrites), ce qui perturbe la production de l’hémoglobine, la molécule de transport de l’oxygène dans les globules rouges sanguins. Il en résulte une anémie plus ou moins sévère. Dans les formes majeures, des transfusions mensuelles sont nécessaires, auxquelles il faut ajouter un traitement, dit chélateur, pour lutter contre la surcharge en fer de l’organisme induite par les transfusions répétées.
Avec plus de deux ans de recul en moyenne, et près de quatre ans pour certains, 12 des 13 patients de l’essai avec l’une des formes les plus fréquentes de bêta-thalassémie ont été libérés de leurs transfusions. Le taux d’hémoglobine s’est totalement normalisé chez plusieurs d’entre eux. Quant aux neuf malades avec des atteintes encore plus sévères de la maladie, la fréquence et le volume annuel de transfusion ont été diminués des trois quarts, et trois d’entre eux ne sont plus transfusés.
Pour cette thérapie génique, qu’on peut aussi qualifier d’autogreffe, les chercheurs prélèvent des cellules-souches sanguines des patients. Puis ils les modifient avec un vecteur appelé LentiGlobinBB305. Celui-ci permet d’apporter un gène substitutif de bêta-globine avec l’aide d’un vecteur lentiviral (comprenant un petit fragment d’ADN de VIH inactivé). Les cellules sont ensuite réinjectées par voie veineuse, après une brève chimiothérapie pour « laver » la moelle osseuse.
Pour Philippe Leboulch, l’aventure de la thérapie génique a commencé il y a une vingtaine d’années, au Massachusetts Institute of Technology, puis à l’université de Harvard. Ses travaux se poursuivent ensuite en France comme professeur de médecine à Paris et chef d’institut au CEA.
En Thaïlande, qui dénombre plus de 3 000 naissances d’enfants atteints de bêta-thalassémie par an, Philippe Leboulch collabore avec l’hôpital Ramathibodhi (Université de Mahidol). Partenariat qui a pu se développer entre 2012 et 2014 dans le cadre du programme Franco-Thaï PHC Siam cofinancé par l’Ambassade de France à Bangkok. Cette collaboration s’est consolidée en 2017 avec la signature d’un MoU entre le CEA et l’Université de Mahidol à la Résidence de France à Bangkok.
C’est à nouveau à la Résidence que se tiendra la conférence de presse commune de Philippe Leboulch avec des représentants de l’hôpital Ramathibodhi ce mercredi 2 mai en présence de deux patients thaïlandais ayant bénéficié de cette thérapie génique.
Signature d’un accord entre la CEA et l’Hôpital Ramathibodhi
Rédacteur : vincent.drapeau[at]diplomatie.gouv.fr