Cellules iPS vs maladie de Parkinson : 1^ers essais cliniques chez l’Homme

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Japon | Biologie : médecine, santé, pharmacie, biotechnologie | Médecine individualisée
1er août 2018

Six ans après avoir valu la plus prestigieuse distinction scientifique mondiale au Professeur Shinya Yamanaka (Prix Nobel de Physiologie ou de Médecine 2012), la technologie des cellules iPS est testée ce jour même pour la première fois comme traitement contre la maladie de Parkinson chez l’Homme.

Ces essais cliniques inédits sont réalisés à l’hôpital universitaire de Kyoto sous la direction du professeur Jun Takahashi, et 7 patients atteints de la maladie de Parkinson on été choisis pour cette première mondiale. Ces derniers vont être soumis au même type d’intervention chirurgicale que la stimulation cérébrale profonde, la méthode actuelle la plus avancée contre les syndromes parkinsoniens.

Illust: Lors de l'interventio, 478.8 ko, 800x738 — Lors de l’intervention chirurgicale, un trou de 12 mm de diamètre sera effectué par lequel les progéniteurs dopaminergiques pourront être implantés.
Crédit : Center for iPS Cell Research and Application.

Lors de la chirurgie, chacun des 7 patients va se voir implanter au niveau du putamen (base latérale du noyau lenticulaire) environ 5 millions de progéniteurs dopaminergiques, des cellules qui se différencieront ensuite en neurones matures capables de synthétiser de la dopamine. Ces cellules ont été obtenues grâce à la technique iPS, à partir de cellules sanguines provenant de donneurs sélectionnés selon leur profil immunologique, afin de limiter les risques post-opératoires de réaction auto-immune. Elles sont préparées au CiRA de l’Université de Kyoto.

Les tests cliniques de phase I et II vont permettre d’obtenir une première évaluation de la sécurité et de l’efficacité de ces cellules iPS appliquées comme traitement contre la maladie de Parkinson.
Dans un second temps, une étude de phase III sur les mêmes patients consistera à évaluer la sécurité et l’efficacité du tacrolimus, un médicament qui administré à titre préventif contre un éventuel rejet des cellules implantées par le système immunitaire.
Un suivi régulier des 7 patients sera mené pendant au moins deux ans, notamment pour surveiller l’apparition de tumeurs, le risque le plus redouté suite à l’utilisation de cellules iPS.

Au Japon comme en France, le nombre de personnes présentant un syndrome parkinsonien est estimé à 160 000. En France, le nombre de patients diagnostiqués avec la maladie de Parkinson a doublé ces 20 dernières années, une progression parmi les plus rapides au sein des pathologies neurodégénératives.

Référence : Announcement of physician-initiated clinical trials for Parkinson’s disease. Center for iPS Cell Research and Application.

Rédaction : Thibaut Dutruel, ch.mission.sdv chez ambafrance-jp.org