Thérapie cellulaire VS Sclérose latérale : round 2

En juin dernier, la société israélienne Kadimastem, spécialisée dans la médecine régénérative et située dans le parc scientifique de Ness Ziona (près de Rehovot), a annoncé que sa demande d’essai clinique avait été approuvée par le comité d’éthique de l’hôpital Hadassah de Ein Karem à Jérusalem. Cette confirmation est un immense feu vert pour l’entreprise puisque les essais cliniques sur patients nécessitent une longue procédure en amont et représentent un passage obligé entre la découverte en laboratoire et l’obtention de l’AMM, l’Autorisation de Mise sur le Marché, le Saint Graal des entreprises pharmaceutiques et biomédicales.
Ces essais dits de phase II (voir figure 1), porteront sur 21 patients et auront pour but de prouver l’efficacité d’une thérapie cellulaire sur des patients atteints de SLA.

Figure 1 : Schéma présentant les différentes phases d’essais pré-cliniques et cliniques d’un traitement médical ainsi que les banques de données où sont conservés les résultats (source : http://wiki.epidemium.cc/wiki/BD4Cancer#1-_Donn.C3.A9es_des_essais_cliniques) - Crédits : BD4Cancer

Qu’est-ce que la SLA ? La sclérose latérale amyotrophique est une maladie neurodégénérative, c’est à dire une maladie où une partie du système neuronal, les motoneurones dans ce cas, est peu à peu détruit. Les causes de cette maladie sont encore mal connues mais elle reste une pathologie lourde entraînant paralysie, troubles de la parole, troubles respiratoires et inévitablement la mort du patient quelques années après le début de la maladie. En France, environ 6000 personnes sont atteintes de cette maladie rare qui touche 5 à 7 personnes sur 100 000.

Aucun traitement connu n’existe à ce jour pour soigner la maladie. Il existe des traitements permettant de ralentir la maladie, tels que le Riluzole, mais dont l’efficacité reste limitée (gain de quelques mois). La nouvelle thérapie cellulaire développée par la société Kadimastem pourrait donc changer la donne. Elle consiste à cultiver des cellules souches humaines, à les différencier en astrocytes – des cellules neuronales – et à injecter ces cellules neuronales saines dans la moelle épinière des malades. Les astrocytes sont des cellules gliales du système nerveux dont le rôle est de servir de support et de protection aux neurones. Or, il a été montré que ces cellules jouent un rôle clé dans la maladie par leur absence ou leur dysfonctionnement. L’idée est donc de ralentir la progression de la maladie, mais aussi - et là est la nouveauté de ce traitement - de réparer les dégâts occasionnés avant le début du traitement, permettant au patient de récupérer une partie voire toutes les fonctions motrices qu’il aurait perdues à cause de la maladie. De plus, le fait d’injecter les cellules directement dans la moelle épinière permet d’éviter tout contact avec le système immunitaire du patient. Il n’y a donc pas de réaction immunitaire à contrôler, l’un des principaux obstacles à la thérapie cellulaire.

Les essais précliniques ayant été concluants (tests in-vitro et tests chez le rat), cette thérapie pourrait donner un nouvel espoir aux patients si les essais cliniques se montrent aussi convaincants.

Alors qu’un nouveau médicament pour le ralentissement de la SLA, le masitinib, est en phase d’obtenir son AMM en Europe cette année (voir lien en fin d’article), l’annonce de cet essai clinique pourrait faire de 2017 une année très spéciale pour les patients atteints de SLA. Le début des essais est prévu pour fin 2017.

Remerciements au Prof Revel, Directeur de la technologie de Kadimastem et au Dr Berti, membre de l’équipe R&D de Kadimastem pour leur temps et leur aide ayant permis la réalisation de cet article.

Sources :
• Article sur le site de Kadimastem : http://www.kadimastem.com/press-item/154/kadimastem-received-approval-from-hadassah-hospital-irb-helsinki-committee-for-conducting-clinical-trial-in-als-patients-
• Article sur le masitinib sur le site d’Espoir Charco : http://www.espoircharcot.org/2017/03/20/ab-science-annonce-le-succes-de-lanalyse-finale-de-letude-ab10015-du-masitinib-dans-la-sla/

Pour en savoir plus :
• Site de Kadimastem : http://www.kadimastem.com
• Thérapie cellulaire (wikipédia) : https://fr.wikipedia.org/wiki/Thérapie_cellulaire
• Sclérose latérale amyotrophique (wikipédia) : https://fr.wikipedia.org/wiki/Sclérose_latérale_amyotrophique#Traitement

Rédacteur : Arthur Robin, Doctorant à l’Université de Tel Aviv