Des scientifiques utilisent des cellules souches génétiquement modifiées pour traiter le VIH- avec un succès mitigé.

Dans une étude débutée en Mars 2017, des scientifiques de l’université de Pékin ont utilisé des cellules génétiquement modifiées pour traiter un patient atteint à la fois par la leucémie et le VIH. Les résultats de l’étude ont été publiés le 11 septembre dans The New England Journal of Medicine.

Le directeur de l’étude, le Pr. Deng Hongkui, de l’université de Pékin, a affirmé s’être inspiré du cas du « patient de Berlin » qui avait été totalement libéré du VIH en 2007. Ce patient, traité pour sa leucémie, avait pu bénéficier d’une transplantation de moelle osseuse issue d’un donneur naturellement porteur d’une version particulière du gène CCR5, connue pour conférer une immunité naturelle au VIH. Cette mutation cependant est extrêmement rare et ne s’observe que chez 1% de la population d’ascendance européenne d’où la difficulté de trouver un donneur répondant à ce critère.

Afin de traiter un patient de 27 ans atteint à la fois par la leucémie et le VIH, les chercheurs ont prélevé des cellules de la moelle osseuse chez un donneur compatible avant de générer une version mutée du gène CCR5. Cette modification a cependant été difficile à réaliser et les chercheurs ne sont parvenus qu’à éditer 17,8% des cellules cibles. Un séquençage des cellules modifiées a été effectué afin de s’assurer qu’aucune modification non désirée ne s’était produite.

Afin d’assurer une meilleure chance de rémission au patient, les chercheurs ont mélangé des cellules normales avec des cellules modifiées. Pour le Pr. Deng, l’objectif premier était ainsi d’assurer le suivi des cellules modifiées tout en s’assurant de la sûreté du traitement : « Cette étude explore avant tout la faisabilité et la sûreté de cette méthode. Nous devrons approfondir l’efficacité de l’édition génétique et optimiser les procédures de transplantation au cours de nos recherches futures. » Il a également ajouté que : « Bien qu’aucun effet indésirable n’ait été observé, des recherches approfondies sont encore nécessaires pour évaluer la sûreté complète de cette technologie. »

Après 19 mois d’étude, la moitié des cellules modifiées injectées (soit seulement 5-8% du total des cellules souches du patient) ont survécu dans l’organisme du patient. Si la leucémie de l’individu est aujourd’hui en rémission, le VIH reste présent dans son organisme. Le patient a néanmoins pût se priver de médicaments antiviraux sur une brève période au cours de laquelle les cellules souches ont montré une brève résistance au VIH.

D’après le Pr. Carl June, immunologiste à l’Université de Pennsylvanie de Philadelphie, il s’agit là d’une bonne nouvelle pour le traitement des pathologies humaines sanguines, comme par exemple l’anémie falciforme, l’hémophilie ou la thaléssimie : « Nous savons désormais que CRISPR est utilisable pour éditer des cellules souches humaines et que ces cellules sont capables de persister chez un patient sans être un danger pour lui-même. » Il souligne également que l’étude a été réalisée dans la conformité des protocoles standards éthiques et que les scientifiques avaient préalablement obtenu le consentement éclairé du patient.

L‘édition génétique chez des individus humains reste un sujet controversé notamment en raison de l’absence de visibilité sur les conséquences potentielles. L’utilisation de CRISPR peut générer des mutations secondaires qui pourraient avoir des conséquences désastreuses sur la santé humaine. Ainsi même si cette étude ne se conclut pas par un succès complet, elle apporte une lueur d’espoir au 37 millions de personne atteintes par le VIH (chiffres publiés par le Joint United Nations Programme on HIV/AIDS). De plus, cette expérimentation se présente comme la preuve indiscutable que cette technologie, utilisée dans le respect de l’éthique, peut être considérée comme salutaire.

Sources :
https://www.nature.com/articles/d41586-019-02719-w
http://www.chinadaily.com.cn/a/201909/19/WS5d82b98fa310cf3e3556c425.html

Rédaction : Sarah Maesen, adjointe à l’attaché pour la science et la technologie au consulat de Shanghai, sarah.maesen[at]diplomatie.gouv.fr