Traitement innovant contre la maladie de Fabry : l’Institut Joanneum Research de Graz développe des nano-capsules capables de transporter les enzymes

L’équipe Santé (HEALTH) de l’Institut de recherche et de technologies biomédicales Joanneum Research de Graz, dirigée par le chercheur Thomas Birngruber, développe une nouvelle approche thérapeutique pour la maladie de Fabry ou syndrome de Ruiter-Pompen-Wyers, à l’aide d’une nanotechnologie.

La maladie de Fabry est une maladie héréditaire et liée au chromosome X qui entraine un déficit d’enzymes lysosomales dont les fonctions sont de répartir les substances utiles dans le corps humain. Si ces enzymes ne sont plus présentes, des dépôts s’accumulent sur les tissus de certains organes comme le rein, le cœur et le cerveau et entrainent leur dysfonctionnement. La thérapie actuellement utilisée est un traitement avec des enzymes produits artificiellement. Cette thérapie est d’une part assez couteuse et d’autre part les enzymes ont une durée de vie assez faible lorsque celles-ci sont administrées par perfusion intraveineuse. La technologie actuellement développée par l’équipe autrichienne, initialement utilisée pour le traitement contre le cancer, permet de placer les enzymes dans des nano-capsules qui se diffusent au fur et à mesure dans le corps. Elle permet d’établir un traitement permanent sans pic de substances comme lors d’un traitement classique et ainsi d’éviter les effets secondaires. L’équipe utilise une technique dite de pégylation, application d’une couche protectrice sur les capsules, qui améliore la biodisponibilité des enzymes et permet ainsi de les préserver plus longtemps dans le corps.

En outre, le docteur Birngruber et son équipe étudient le phénomène des nano-capsules dans le corps afin de réussir à protéger au maximum la biodisponibilité des enzymes. L’objectif principal étant de permettre aux nano-capsules d’atteindre le cerveau, en traversant la barrière hémato-encéphalique, barrière, isolant le cerveau du reste de l’organisme. C’est à travers le projet européen Smart4Fabry, financé par l’ancien programme de financement pour la recherche en Europe H2020, que l’équipe autrichienne tente de développer une nouvelle nano-capsule permettant de transporter efficacement l’enzyme à travers la barrière hémato-encéphalique.

L’institut de recherche œuvre au renforcement des liens entre la recherche médicale classique et son application dans le domaine industriel en établissant divers partenariats régionaux et internationaux dans le domaine scientifique et industriel, en particulier avec l’Université de médecine de Graz et à la recherche un partenaire pharmaceutique pour la mise sur le marché de ce nouveau traitement.

Pour en savoir plus :

• Smart4Fabry

Source :

• Der Standard : Winzige Kapseln gegen fehlende Enzyme, 21.06.23 (en allemand)
• Joanneum Research : Smart4Fabry, 21.06.23 (en allemand)

Rédactrice : Emeline Ogereau, emeline.ogereau[at]diplomatie.gouv.fr - http:/at.ambafrance.org