Le premier essai clinique chez l’Homme conduit sur la base de résultats obtenus grâce aux cellules iPS

La fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) est une maladie héréditaire sévèrement invalidante du tissu conjonctif qui touche environ 1 personne sur 2 000 000. Dans les 10 premières années après la naissance, des tuméfactions douloureuses apparaissent au niveau des tissus mous, la plupart du temps suite à une injection intramusculaire, une infection virale, une chute etc.

Ces poussées transforment muscles striés, tendons, ligaments et autres éléments composés de tissus conjonctifs, en os anormal (dit hétérotopique) rendant tout mouvement impossible.

En utilisant des cellules prélevées sur des patients atteints de FOP, le Dr Junya Toguchida et son équipe du Center for iPS Cell Research and Application (CiRA) de l’Université de Kyoto ont réussi à générer des cellules caractéristiques de la maladie par la technique iPS. Ils ont alors testé plus de 6 809 molécules sur ces cellule iPS afin de déterminer laquelle pourrait inhiber la formation d’os hétérotopique.

Parmi les molécules candidates, la rapamycine, un immunosuppresseur utilisé lors des transplantations d’organes, s’est avéré efficace in vitro et également chez la souris avec des résultats montrant clairement une inhibition de l’ossification au sein du tissu musculaire de l’animal.

L’essai clinique chez l’Homme, qui commencera en septembre 2017 et s’étalera sur 1 an, sera le premier au monde conduit sur la base de résultats d’efficacité obtenus au préalable sur des cellules iPS.

Les résultats, d’ores et déjà très attendus puisqu’actuellement aucun traitement curatif n’est disponible contre cette maladie, offriront peut-être un nouvel espoir pour les patients et encourageront d’autres équipes de chercheurs à utiliser les cellules iPS pour l’identification de molécules à visée thérapeutique.

Source : Mainichi et Kyoto University.

Rédaction : Thibaut Dutruel, ch.mission.sdv chez ambafrance-jp.org