Une nouvelle thérapie génique pour le traitement de la maladie de Parkinson

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Italie | Biologie : médecine, santé, pharmacie, biotechnologie
13 septembre 2017

Une équipe de recherche de l’Institut de neuroscience du Conseil National des Recherches (Cnr) de Milan a publié une étude sur un nouveau vecteur viral permettant la diffusion d’un gène thérapeutique dans le système nerveux central pour lutter contre les maladies neurologiques chroniques dégénératives. L’étude a été publiée sur "Molecular Therapy" du groupe "Cell".

Plusieurs maladies neurodégénératives, comme le Parkinson, touchent les cellules cérébrales de façon diffuse. Une équipe de chercheurs de Milan a testé une nouvelle forme de génothérapie pour réduire les dépôts toxiques qui provoquent la mort des cellules nerveuses. La technique a été testée sur un modèle expérimental de la maladie de Parkinson sur des rats de laboratoire et les résultats obtenus devraient permettre de faire progresser la thérapie génique pour le traitement de ces pathologies.

La responsable de la recherche est Vania Broccoli, chercheuse de l’Institut de neurosciences du Cnr de Milan (In-Cnr) et directrice de l’unité de recherche sur les cellules souches de l’hôpital San Raffaele. Selon Vania Broccoli, ils existent différents traitements pour faire face aux symptômes du Parkinson, mais ils manquent encore des études détaillées sur les techniques pour ralentir la progression de la pathologie. C’est pour cette raison que la recherche se concentre sur la réduction des dépôts toxiques à travers l’apport de gènes thérapeutiques aux cellules. En effet, l’enzyme produite par le gène GBA1 est capable d’éliminer ces dépôts, mais chez les personnes qui souffrent de maladies neurologiques chroniques, la capacité d’action de cette enzyme est fortement réduite. Pour faire régresser la maladie, il est donc nécessaire de fournir aux cellules nerveuses des patients une quantité majeure du gène GBA1 afin de les aider à produire une quantité d’enzyme suffisante pour éliminer les dépôts.

L’étude démontre également que le nouveau vecteur viral qui relâche le gène thérapeutique a la capacité de se propager dans tout le système nerveux central, comme démontré par les tests sur les rats de laboratoire. Une seule injection du virus dans le sang des rats souffrant de Parkinson a permis le ralentissement de la maladie, tout en protégeant les cellules cérébrales. Il s’agit d’un résultat très prometteur, même si il est pour l’instant limité au modèle expérimental.

Source : https://www.cnr.it/it/comunicato-stampa/7642/testata-nuova-tecnica-di-terapia-genica-contro-il-parkinson

Plus d’informations :
http://www.cell.com/

Rédacteur : Rossana Moselli, rossana.moselli[a]institutfrancais.it

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